Новые молекулы лекарств могут помочь в лечении редких наследственных болезней детского возраста

Новые молекулы лекарств могут помочь в лечении редких наследственных болезней детского возраста

Ученые из Университета Эксетера определили способ «спасти» клетки, которые подверглись генетической мутации, открыв путь к возможному новому лечению редких неизлечимых детских болезней, таких как митохондриальные болезни.

Исследование, финансируемое Объединенным фондом митохондриальных заболеваний в США, возглавляли профессора Мэтт Уайтман и Тим Этеридж. В исследовании, опубликованном в Journal of Inherited Metabolic Disease, команда использовала новые препараты, разрабатываемые в Университете Эксетера, которые «метаболически перепрограммируют» митохондрии – центры производства клеточной энергии в клетках, предоставляя им альтернативный источник топлива. генерируют метаболическую энергию в виде незначительных количеств сероводорода.

Команда использовала микроскопических червей (C. elegans) со специфическими генетическими мутациями, влияющими на выработку энергии, которые соответствуют мутациям, вызывающим такие заболевания человека, как синдром Ли. Команда обнаружила, что введение новых соединений этим животным успешно нормализовало или улучшало выработку энергии, необходимую для поддержания их здоровья и активности.

Профессор Тим Этеридж из Университета Эксетера, один из авторов исследования, сказал: «Черви являются очень мощным генетическим инструментом для изучения здоровья и болезней человека и предлагают идеальную платформу для быстрого выявления новых потенциальных терапевтических средств. Черви, использованные в этом исследовании. имел генетические дефектыв том, как их митохондрии регулируют производство клеточной энергии для моделирования различных митохондриальных заболеваний человека. Новые соединения, которые мы разрабатываем в Университете Эксетера, способны устранить некоторые из этих дефектов и сохранить здоровье червей и их митохондрии. Мы знаем это, потому что наблюдали улучшение физической активности и улучшение целостности мышц и митохондрий. Животные также жили дольше после лечения, но, что более важно, они дольше оставались активными из-за метаболического перепрограммирования ».

Ссылка на основную публикацию