Генное редактирование перспективно при серповидно-клеточной анемии

Генное редактирование перспективно при серповидно-клеточной анемии

Ученые видят многообещающие первые результаты первых исследований, проверяющих редактирование генов для болезненных наследственных заболеваний крови, от которых страдают миллионы людей во всем мире, особенно чернокожие.

Врачи надеются, что одноразовое лечение, которое включает в себя постоянное изменение ДНК в клетках крови с помощью инструмента под названием CRISPR, может вылечить и, возможно, вылечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию.

Частичные результаты были представлены в субботу на конференции Американского общества гематологов, а некоторые были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии .

Врачи описали 10 пациентов, которым не назначено лечение как минимум на несколько месяцев. Все больше не нуждаются в регулярных переливаниях крови и избавлены от болевых кризисов, которые мучили их раньше.

Виктория Грей, первая пациентка в исследовании серповидноклеточной анемии, долгое время страдала от приступов сильной боли, из-за которых она часто попадала в больницу.

«У меня были ноющие боли, резкие боли, жгучие боли, что угодно. Это все, что я знал за всю свою жизнь», – сказал 35-летний Грей, который живет в Форесте, штат Миссисипи. «Мне было больно везде, где текла моя кровь».

С момента лечения год назад Грей отказалась от обезболивающих, которые помогали ей справляться с симптомами.

«Я молилась об этом всю свою жизнь», – сказала она. «Я молюсь, чтобы у всех были те же результаты, что и у меня».

Серповидная клетка поражает миллионы людей, в основном чернокожих. Бета-талассемия поражает примерно одного человека из 100 000. Единственное лекарство сейчас – это трансплантация костного мозга от близкого донора, у которого нет такой болезни, как у брата или сестры, которой нет у большинства людей.

Ссылка на основную публикацию